日前，Travere Therapeutics晓谕，自发暂停其候选药物pegtibatinase的3期扣问HARMONY的患者入组。该公司瞻望，最早要到2026年能力再行归附。

该音讯发布后，Travere公司股价着落6.85%，至14.01好意思元/股。同期，H.C. Wainwright将该公司的股票观念价从之前的23.00好意思元退换至18.00好意思元。

但似乎，3期临床的暂停并不是什么赖事。

扣问暂停原因

凭据Travere公司暴露，3期扣问HARMONY的暂停是因为在对pegtibatinase进行放大分娩工艺的经过中，未达到所需的原料药特征。因此决定暂停患者招募，直到有更多的材料可用。

Travere公司暗意，暂停患者入组，大要使其更好的处置pegtibatinase分娩鸿沟扩大中的工艺阅兵问题，以复古生意鸿沟分娩以及HARMONY扣问的患者全面入组。

3期扣问HARMONY的暂停，与pegtibatinase的安全性或灵验性无关。

现在依然入组的患者不受影响，将陆续按照推测打算进行pegtibatinase给药。

推迟两年

Pegtibatinase是一款经聚乙二醇化修饰的重组东谈主CBS酶替代疗法，曾被以为有后劲成为调整经典型高胱氨酸尿症（HCU）的首款疾病修正调整（DMT）药物。Pegtibatinase由Travere公司于2020年收购Orphan Technologies得回。

Pegtibatinase于2023年第四季度鼓舞3期临床，HARMONY扣问在2023年12月进行患者招募。Travere公司曾瞻望HARMONY的扣问将在2026年得回。

然则由于分娩放大的原因，临床暂停两年，那该扣问的数据也将推迟两年，意味着潜在的生意化程度也要推迟两年。

好像不是什么赖事

尽管Pegtibatinase在分娩扩大中遭遇挑战，暂停了3期扣问，但关于Travere公司来说 ，似乎并不是什么赖事。

因为，Travere公司最近的元气心灵应该都集中在Filspari上。Filspari是一款IgA肾病（IgAN）新药，是一种具有双重机制的内皮素/血管病笃素受体拮抗剂（DEARA）。

Filspari于2023年2月得回FDA的初度批准，用于减少有快速疾病发扬风险的原发性IgA肾病（IgAN）成东谈主患者的卵白尿，这些患者大都尿卵白与肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。

而在本月6号，Filspari得回了FDA的王人备批准，用于减缓有疾病发扬风险的原发性IgA肾病（IgAN）成东谈主患者的肾功能下降。

Filspari被分析公司Clarivate列为2023年值得关心的潜在15款重磅疗法之一。然则此前Filspari的销售收获并不相等亮眼。

Filspari在2023年的年销售额为2920万好意思元，低于Jefferies预测的3500万；Filspari自上市以来的总销售为7620万好意思元；尽管本年第二季度的销售额（2710万好意思元）相较于第一季度高潮了37%，然则Filspari的生意实行还有待加强。

因此，Pegtibatinase临床使命的暂停，大要使得Travere公司集中元气心灵进行Filspari的阛阓实行。

此外，Pegtibatinase临床扣问的蔓延，Travere公司瞻望其2025年的研发用度将比本年减少3000万好意思元。这关于一直处于弃世的Travere公司来说，也大要松语气，等一波Filspari销售回血。

Travere公司解说其领有现款3.254亿好意思元，可复古运营至2028年。

因此，尽管Pegtibatinase的3期临床扣问暂停2年，分析师下调了Travere公司的股票观念价，然则如故保合手了对该股的买入评级。

参考良友：

1.https://endpts.com/travere-halts-phase-3-inherited-disease-trial-due-to-manufacturing-scale-up-issue/

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